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바카라 온라인은 성염색체로 유전되는 진행성 희귀난치 질환으로 리소좀 축적질환(LSD)의 일종이다. 불필요한물질을 제거하는 세포 내 소기관 리소좀에서 당지질을 분해하는효소 '알파-갈락토시다아제 A'가 결핍되면 발생한다. 체내 처리되지 못한 당지질이 계속 축적되면서 세포 독성 및 염증반응이 일어나고 이로 인해 다양한 장기가 서서히 손상돼 심하면 사망에 이른다.
현재 대부분의 바카라 온라인 환자는 유전자 재조합 기술로 개발한 효소를 정맥주사하는 방식인 효소대체요법(ERT)으로 치료받고 있다. 이러한 1세대 치료제는 2주에 한번씩 병원에서오랜 시간 정맥주사를 맞아야 하는 불편함이 있고, 정맥 주입에 따른 치료 부담, 진행성 신장질환 억제에 대한 효능 부족 등의 한계점이 있다.
LA-GLA는 기존 치료제들의 한계점을 개선한 '차세대 지속형 효소대체요법 치료제'로 주목받고 있으며 이 신약이 최종 상용화에 이르면 치료 효과의 지속성 및 안전성 투약편의성 측면에서 환자들의 고통을 크게 덜어줄 수 있을 것으로 기대된다.
체내에서 신장 기능 유지에 중요한 역할을 하는 사구체 족세포에 약물이 도달하려면 사구체 여과 장벽을 통과해야 한다.
LA-GLA는구조적 이점을 통해 기존의 ERT 치료제와 달리 사구체 여과 장벽을 통과해 족세포에 효율적으로 도달할수 있다. 또한 족세포에 흡수된 LA-GLA는 '리소좀 내에서 장기간 활성을 유지함으로써 당지질을 지속적으로 분해할 수 있다'는가능성도 입증됐다.
다른 연구에서는 중증 바카라 온라인 동물 모델에서 LA-GLA를 반복 투약한결과 기존 치료제인 아갈시다제 베타, 페구니갈시다제 알파 대비 신장 기능 개선 효능을 나타냈을 뿐만 아니라 말초 감각 기능 장애 및 이를 관장하는 신경세포의 조직학적 병변이 유의미하게개선됐다. 아울러 당지질 축적으로 인해 증가한 혈관벽 두께와 면적 역시 효과적으로 개선된 결과를 보였다.
다른 연구에서는 기존 치료제인 페구니갈시다제 알파에서 LA-GLA로투약 전환 시 △신장 기능 악화 △말초 감각 기능 장애 및 이를 관장하는 신경세포의 조직학적 병변 △심장 조직의 당지질 축적 △심부전 관련 지표 상승 △대동맥벽 두께 증가 등이 효과적으로 개선되는 바카라 온라인를 확인했다.
한미약품 관계자는 "바카라 온라인 환자의 신장 기능, 혈관병증 및 신경장애 개선 측면에서 LA-GLA가 기존 치료제보다효과가 뛰어났다는 점을 확인했다"며 "특히 세계 최초로 월 1회 피하투여 용법으로 개발되는 등 투약 편의성이 높아 기존 치료제를 대체할 새로운 치료 옵션이 될 것으로 기대된다"고 말했다.
이재현 바카라 온라인이코노믹 기자 kiscezyr@g-enews.com
