GC녹십자, '볼트 카지노 ICV' 국내 희귀의약품 지정

GC녹십자는 식품의약품안전처로부터 자사의 중증형 헌터증후군 치료제인 '볼트 카지노 ICV'가 ‘희귀의약품으로 지정되었다’고 5일 밝혔다. 앞서 볼트 카지노 ICV 치료제로 2017년 러시아, 2020년 일본, 2021년 유럽에서 희귀의약품으로 지정된 바 있다.

볼트 카지노 ICV는 머리에 삽입한 디바이스를 이용해 약물을 뇌실에 직접 투여함으로써 중추신경 증상을 개선시킨 전세계 유일한 방식의 치료법이다. 이러한 투여 방식을 통해 환자의 뇌혈관 및 중추신경 세포까지 전달된 약물은 인지능력 상실 및 심신 운동 발달 지연 등 중추신경손상에 기인한 증상까지 완화시켜 준다.

전 세계 헌터증후군 환자 중 중추신경손상을 보이는 중증 환자 비율은 약 70%에 달하며 미충족 의료수요가 높다. GC녹십자는 지난 2021년 세계 최초로 일본에서 뇌실 내 투여방식의 중증형 헌터증후군 치료제 볼트 카지노 ICV의 품목허가를 획득한 데 이어 2024년 11월에 러시아에서 세계 두 번째로 품목허가를 획득했다. 볼트 카지노 ICV는 국내에서도 임상 1상이 진행중이다.

이재우 GC녹십자 개발본부장은 "볼트 카지노 ICV가 국내에서도 희귀의약품으로 지정된 만큼 중증형 헌터증후군 환자들의 미충족 수요를 해결할 수 있도록 노력하겠다"고 말했다.
한편 볼트 카지노증후군은 IDS 효소 결핍으로 골격 이상과 지능 저하 등이 발생하는 선천성 희귀질환으로 남자 어린이 10만~15만 명 중 1명 비율로 발생한다고 알려졌다.


이재현 볼트 카지노 기자 kiscezyr@g-enews.com